La Agencia Española de Medicamentos autoriza la Fase I del compuesto AP-2, una terapia diseñada para restaurar la función celular que iniciará sus pruebas en humanos este mes de abril en Madrid.
La investigación biotecnológica en España ha alcanzado un hito administrativo y facultativo de primer orden. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha otorgado la autorización oficial para iniciar el ensayo clínico de Fase I del AP-2, un candidato terapéutico contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Este fármaco es fruto de años de investigación en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC) y será desarrollado por Molefy Pharma, spin-off del Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
El cronograma establecido sitúa el punto de partida en el próximo mes de abril.
En esta etapa inicial, el estudio se centrará en evaluar la seguridad y el perfil farmacocinético del compuesto —es decir, su tránsito y procesamiento dentro del organismo— mediante su administración a 70 voluntarios sanos. Las pruebas se llevarán a cabo en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid.
De cumplir con los estándares de seguridad requeridos, la investigación progresará hacia la Fase Ib en enero de 2027, momento en el que el fármaco comenzará a testarse directamente en pacientes diagnosticados.
Un mecanismo de acción disruptivo: el rescate de la proteína TDP-43
La relevancia del AP-2 reside en su capacidad para abordar una de las causas biológicas fundamentales de la patología. En el 97% de los casos de ELA, la proteína TDP-43 sufre una alteración patológica: abandona el núcleo celular y genera agregados tóxicos en el citoplasma, lo que desencadena la muerte de las motoneuronas. El fármaco, diseñado por el equipo de las doctoras Ana Martínez y Carmen Gil, actúa bloqueando la enzima quinasa CK1, responsable de la fosforilación anómala de dicha proteína.
Según los datos derivados de las fases preclínicas, esta molécula ha demostrado ser capaz de revertir la anomalía, permitiendo que la TDP-43 recupere su equilibrio natural y regrese al núcleo de la célula.
Este hallazgo, validado previamente en modelos celulares y animales, sugiere que el AP-2 no solo podría ralentizar la degeneración muscular, sino que, bajo una perspectiva optimista, tendría el potencial de frenar la progresión de la enfermedad.
Hacia una alternativa real en un escenario de orfandad terapéutica
La trayectoria del AP-2 ya contaba con el respaldo internacional. En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) le otorgó la designación de medicamento huérfano, un reconocimiento destinado a terapias para enfermedades raras que valida su potencial terapéutico y facilita su desarrollo clínico.
Este avance llega en un momento crítico para los pacientes. En la actualidad, la ELA afecta a una horquilla de entre 4.000 y 4.500 personas en España, con una esperanza de vida que raramente supera los seis años tras el diagnóstico. Con una única opción farmacológica paliativa aprobada en Europa —el riluzol—, la comunidad científica observa este ensayo como una oportunidad trascendental para transformar una enfermedad hoy incurable en una condición tratable.
El éxito de este estudio no solo consolidaría el liderazgo del CSIC en la investigación biomédica, sino que representaría el paso más firme dado en territorio nacional hacia el hallazgo de una solución definitiva para las motoneuronas.
