La Agencia Española de Medicamentos autoriza la fase 1 de este prometedor tratamiento que busca recuperar la función de la proteína TDP-43. Las pruebas comenzarán en voluntarios sanos con la esperanza de llegar a pacientes a finales de año.
Un nuevo rayo de esperanza se abre paso en la investigación contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Las investigadoras del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB-CSIC), Ana Martínez y Carmen Gil, han anunciado un avance crucial: la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del primer ensayo clínico de su molécula candidata, el fármaco AP2.
El objetivo: la proteína TDP-43
Tal y como explica la investigadora Ana Martínez, el AP2 es una pequeña molécula diseñada específicamente para modular la TDP-43. Se trata de una proteína humana que es vital y muy importante para la vida, pero que se encuentra alterada en los pacientes que sufren esclerosis lateral amiotrófica.
Los resultados previos invitan al optimismo: en los estudios de laboratorio realizados tanto con modelos celulares como animales, el fármaco AP2 ha demostrado ser capaz de recuperar la función y la localización natural de esta proteína vital.
Fase 1: Seguridad en voluntarios sanos
La investigadora Carmen Gil detalla que esta será la primera vez que el fármaco AP2 se administre a seres humanos. Este ensayo clínico de fase 1 se llevará a cabo en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa.
En esta etapa inicial, el estudio contará con voluntarios sanos y perseguirá dos objetivos fundamentales:
- Evaluar la seguridad: Comprobar la tolerancia del fármaco en las personas.
- Estudiar la farmacocinética: Analizar cómo el cuerpo absorbe, distribuye, metaboliza y, finalmente, elimina el compuesto del organismo.
Próximos pasos: la llegada a los pacientes
El equipo investigador espera disponer de los datos de este ensayo para finales de año. Si los resultados son positivos y confirman la seguridad del medicamento, se procederá a una pequeña extensión del estudio con un grupo reducido de pacientes afectados por la enfermedad. Esta siguiente etapa se desarrollaría en la Unidad de ELA del Hospital de La Paz, donde se volverá a medir la seguridad y la farmacocinética en los propios enfermos.
Como concluye Martínez, de ser capaces de reproducir en humanos los datos de eficacia observados en el laboratorio, este avance abriría una gran esperanza para lograr una posible modificación del proceso neurodegenerativo de la ELA.
